Subvention

UK Biomanufacturing - 10143578 - NPmsDNA2024 - Développement de thérapies géniques non virales ciblées in vivo

Dans le cadre du projet de consortium international « UK Biomanufacturing - 10143578 - NPmsDNA2024 - Development of in vivo targeted non-viral gene therapies », l’objectif de ce projet est d’utiliser la plateforme bioinformatique de Chromatin Bio pour concevoir de nouveaux éléments de régulation génique, améliorant l’expression des gènes dans les constructions thérapeutiques Mediphage pour la maladie de Stargardt, tout en réduisant la complexité des séquences et en augmentant les rendements de fabrication. Une fois générées, ces constructions seront complexées avec le nanocarrier oculaire exclusif d’Entos pour une évaluation in vivo par le CNRC et Entos. Les candidats les plus performants seront ensuite fabriqués en tant que substances médicamenteuses msDNA en vue d’un développement thérapeutique ultérieur.